11 miesięcy temu w USA Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zamknęła badanie kliniczne fazy I/II „IGNITE DMD” firmy Solid Biosciences (SLDB) po tym, jak u jednego z młodych pacjentów biorących udział w badaniu wystąpiło „poważne zdarzenie niepożądane”. Pomimo wyzdrowienia danego pacjenta, braku nowych pacjentów cierpiących na tak poważne zdarzenia niepożądane oraz pomimo tego, że firma dostarczyła FDA „informacje i środki mające na celu poprawę bezpieczeństwa pacjentów” oraz „dane związane z ulepszeniami procesu produkcyjnego”, FDA odmówiła zezwolenia na badania wznowił w lipcu i poprosił Solid Biosciences o dostarczenie jeszcze większej ilości informacji na temat swoich prób oraz na temat środków bezpieczeństwa, które zaproponował, aby dodać, aby próby wróciły na właściwe tory. Szybkie trzy miesiące do przodu i – sukces! W czwartek Solid Biosciences potwierdziło, że FDA „zniosła wstrzymanie badań klinicznych”, uznając, że firma „w zadowalający sposób rozwiązała wszystkie kwestie związane z wstrzymaniem klinicznym”. W przyszłości firma planuje usunąć większość pustych kapsydów wirusa (otoczki białkowej zawierającej materiał wirusowy) i ograniczyć maksymalną wagę dzieci-pacjentów biorących udział w badaniach do 18 kilogramów, aby zmniejszyć obciążenie wirusowe SGT-001 terapii, na jaką narażeni są pacjenci. Jak sama nazwa wskazuje, badania IGNITE DMD prowadzone przez Solid Biosciences mają na celu spowolnienie lub odwrócenie skutków dystrofii mięśniowej Duchenne’a (DMD), choroby genetycznej, która powoduje postępującą degenerację i osłabienie mięśni, głównie u młodych chłopców w wieku dwóch lat i starszych (co wyjaśnia niski poziom maksymalna waga uczestników badania). Opracowany przez firmę SGT-001 to lek na terapię genową polegający na wstrzyknięciu pacjentowi zmodyfikowanego wirusa zawierającego DNA zakodowane w celu naprawienia problemów powodujących chorobę. Przynajmniej tak powinno się dziać w teorii. Próby IGNITE DMD mają na celu sprawdzenie, czy sprawdza się to w praktyce, a dzięki ponownemu rozpatrzeniu przez FDA, teraz próby te zostaną wznowione – prawdopodobnie w pierwszym kwartale 2021 r. W czwartkowej nocie potwierdził to analityk Chardan Gbola Amusa decyzja FDA przywraca rozwój SGT-001 na właściwe tory, zmierzające do wykorzystania szans na rynku światowym o wartości 50 miliardów dolarów. Jeśli lek zostanie zatwierdzony, będzie jedną z zaledwie „stosunkowo niewielu” terapii genowych, które kiedykolwiek zostały dopuszczone do stosowania u ludzi na całym świecie, co zapewni firmie Solid Bioscience wiodącą pozycję na tym rynku. A ponieważ produkty terapii genowej, takie jak SGT-001, są uważane za „nowe, złożone i stosunkowo trudne w produkcji”, bariery wejścia na ten rynek dla konkurentów byłyby znaczące. Analityk postrzega to jako „ogromną szansę” – której nie można bez ryzyka, ale taki, który mógłby, jeśli leczenie się sprawdzi, podnieść cenę akcji Solid Biosciences z obecnej ceny wynoszącej 4 dolary i wzrosnąć aż do 12.50 dolarów lub więcej. Nawiasem mówiąc, ta nowa cena docelowa jest ponad dwukrotnie wyższa od wartości, jaką Amusa wyceniała firmę przed czwartkową decyzją FDA i oznacza wzrost o 208% w stosunku do obecnego poziomu. I tak naprawdę Amusa zastanawia się, że „wraz z postępem” dzięki temu zabiegowi „sLDB może znacznie przekroczyć naszą zaktualizowaną cenę docelową wynoszącą 12.50 USD” – i wielokrotnie zauważa, że w ubiegłych latach akcje Solid Biosciences osiągnęły nawet „maksymalne wartości > 50 USD/szt. ”, co oznacza, że ostateczna korzyść może być nawet większa niż to, co jest on gotowy dzisiaj postulować. (Aby obejrzeć historię spółki Amusa, kliknij tutaj) Ogólnie rzecz biorąc, SLDB posiada rekomendację „Umiarkowany kupuj” zgodnie z konsensusem analityków, na podstawie 2 rekomendacji „kupuj” i 1 „trzymaj”. Akcje sprzedawane są po cenie 4.06 USD, a średnia cena docelowa wynosząca 7.17 USD oznacza 79% potencjał wzrostu. (Zobacz analizę akcji SLDB w serwisie TipRanks). Aby znaleźć dobre pomysły na handel akcjami spółek z branży opieki zdrowotnej po atrakcyjnych wycenach, odwiedź witrynę TipRanks Best Stocks to Buy, nowo uruchomione narzędzie, które łączy wszystkie analizy giełdowe TipRanks. Zastrzeżenie: Opinie wyrażone w tym artykule są wyłącznie dane przedstawionych analityków. Treść jest przeznaczona wyłącznie do celów informacyjnych.
11 miesięcy temu w USA Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zamknęła badanie kliniczne fazy I/II „IGNITE DMD” firmy Solid Biosciences (SLDB) po tym, jak u jednego z młodych pacjentów biorących udział w badaniu wystąpiło „poważne zdarzenie niepożądane”. Pomimo wyzdrowienia danego pacjenta, braku nowych pacjentów cierpiących na tak poważne zdarzenia niepożądane oraz pomimo tego, że firma dostarczyła FDA „informacje i środki mające na celu poprawę bezpieczeństwa pacjentów” oraz „dane związane z ulepszeniami procesu produkcyjnego”, FDA odmówiła zezwolenia na badania wznowił w lipcu i poprosił Solid Biosciences o dostarczenie jeszcze większej ilości informacji na temat swoich prób oraz na temat środków bezpieczeństwa, które zaproponował, aby dodać, aby próby wróciły na właściwe tory. Szybkie trzy miesiące do przodu i – sukces! W czwartek Solid Biosciences potwierdziło, że FDA „zniosła wstrzymanie badań klinicznych”, uznając, że firma „w zadowalający sposób rozwiązała wszystkie kwestie związane z wstrzymaniem klinicznym”. W przyszłości firma planuje usunąć większość pustych kapsydów wirusa (otoczki białkowej zawierającej materiał wirusowy) i ograniczyć maksymalną wagę dzieci-pacjentów biorących udział w badaniach do 18 kilogramów, aby zmniejszyć obciążenie wirusowe SGT-001 terapii, na jaką narażeni są pacjenci. Jak sama nazwa wskazuje, badania IGNITE DMD prowadzone przez Solid Biosciences mają na celu spowolnienie lub odwrócenie skutków dystrofii mięśniowej Duchenne’a (DMD), choroby genetycznej, która powoduje postępującą degenerację i osłabienie mięśni, głównie u młodych chłopców w wieku dwóch lat i starszych (co wyjaśnia niski poziom maksymalna waga uczestników badania). Opracowany przez firmę SGT-001 to lek na terapię genową polegający na wstrzyknięciu pacjentowi zmodyfikowanego wirusa zawierającego DNA zakodowane w celu naprawienia problemów powodujących chorobę. Przynajmniej tak powinno się dziać w teorii. Próby IGNITE DMD mają na celu sprawdzenie, czy sprawdza się to w praktyce, a dzięki ponownemu rozpatrzeniu przez FDA, teraz próby te zostaną wznowione – prawdopodobnie w pierwszym kwartale 2021 r. W czwartkowej nocie potwierdził to analityk Chardan Gbola Amusa decyzja FDA przywraca rozwój SGT-001 na właściwe tory, zmierzające do wykorzystania szans na rynku światowym o wartości 50 miliardów dolarów. Jeśli lek zostanie zatwierdzony, będzie jedną z zaledwie „stosunkowo niewielu” terapii genowych, które kiedykolwiek zostały dopuszczone do stosowania u ludzi na całym świecie, co zapewni firmie Solid Bioscience wiodącą pozycję na tym rynku. A ponieważ produkty terapii genowej, takie jak SGT-001, są uważane za „nowe, złożone i stosunkowo trudne w produkcji”, bariery wejścia na ten rynek dla konkurentów byłyby znaczące. Analityk postrzega to jako „ogromną szansę” – której nie można bez ryzyka, ale taki, który mógłby, jeśli leczenie się sprawdzi, podnieść cenę akcji Solid Biosciences z obecnej ceny wynoszącej 4 dolary i wzrosnąć aż do 12.50 dolarów lub więcej. Nawiasem mówiąc, ta nowa cena docelowa jest ponad dwukrotnie wyższa od wartości, jaką Amusa wyceniała firmę przed czwartkową decyzją FDA i oznacza wzrost o 208% w stosunku do obecnego poziomu. I tak naprawdę Amusa zastanawia się, że „wraz z postępem” dzięki temu zabiegowi „sLDB może znacznie przekroczyć naszą zaktualizowaną cenę docelową wynoszącą 12.50 USD” – i wielokrotnie zauważa, że w ubiegłych latach akcje Solid Biosciences osiągnęły nawet „maksymalne wartości > 50 USD/szt. ”, co oznacza, że ostateczna korzyść może być nawet większa niż to, co jest on gotowy dzisiaj postulować. (Aby obejrzeć historię spółki Amusa, kliknij tutaj) Ogólnie rzecz biorąc, SLDB posiada rekomendację „Umiarkowany kupuj” zgodnie z konsensusem analityków, na podstawie 2 rekomendacji „kupuj” i 1 „trzymaj”. Akcje sprzedawane są po cenie 4.06 USD, a średnia cena docelowa wynosząca 7.17 USD oznacza 79% potencjał wzrostu. (Zobacz analizę akcji SLDB w serwisie TipRanks). Aby znaleźć dobre pomysły na handel akcjami spółek z branży opieki zdrowotnej po atrakcyjnych wycenach, odwiedź witrynę TipRanks Best Stocks to Buy, nowo uruchomione narzędzie, które łączy wszystkie analizy giełdowe TipRanks. Zastrzeżenie: Opinie wyrażone w tym artykule są wyłącznie dane przedstawionych analityków. Treść jest przeznaczona wyłącznie do celów informacyjnych.
,